Nueva terapia para el Síndrome de la Persona Rígida

 

Se ha logrado un nuevo avance histórico en el tratamiento del Síndrome de la Persona Rígida (SPR). No se trata de un fármaco convencional, sino de una terapia celular de vanguardia que ha mostrado resultados nunca antes vistos en la restauración de la movilidad.

Los datos a continuación fueron presentados en las sesiones de la Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología.

El Tratamiento Miv-cel

El compuesto experimental se llama miv-cel, desarrollado por la firma Kyverna Therapeutics. Esta es una terapia de células CAR-T (células T con receptor de antígeno quimérico).

El funcionamiento general es el siguiente: se extraen células del propio paciente, se modifican genéticamente en laboratorio para atacar y erradicar las células que producen los anticuerpos que causan la rigidez muscular. Básicamente, estas células modificadas realizan un reinicio total del sistema inmunitario.

Resultados Clínicos

Un ensayo clínico en Fase II evaluó a 26 pacientes que no habían respondido a los tratamientos convencionales. Los resultados fueron:

• Restauración de la movilidad: A las 16 semanas de aplicación, los pacientes mostraron una mejora de casi el 50% en su velocidad al caminar. El 81% de los pacientes superó el umbral clínico de mejora significativa.
• Efecto sostenido con dosis única: A diferencia de los tratamientos tradicionales que requieren administración de por vida, miv-cel se aplica en una sola dosis. A los pacientes con 24 semanas de seguimiento, la recuperación de la movilidad se mantuvo estable.
• Eliminación de otros fármacos: Después de la terapia celular, los pacientes pudieron suspender por completo el uso crónico de terapias inmunosupresoras complementarias.
• Reducción del dolor y rigidez: Los índices específicos de la enfermedad mostraron reducción drástica en los espasmos musculares dolorosos y en la hipersensibilidad a estímulos externos (ruidos o tacto) que suelen desencadenar las crisis.

Situación Actual y Próximos Pasos

Actualmente el Síndrome de la Persona Rígida no cuenta con ningún tratamiento aprobado formalmente por la FDA.

Debido al impacto de estos resultados, miv-cel ya cuenta con la designación de "Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa" y "Medicamento Huérfano" por parte de las autoridades regulatorias. La empresa desarrolladora está en el proceso de solicitar la aprobación oficial ante la FDA, lo que podría convertir a este procedimiento en la primera terapia celular CAR-T aprobada en el mundo para una enfermedad neuroinmune.